En el marco de la 18ª edición de la conferencia Clinical Trials on Alzheimer’s Disease (CTAD), la farmacéutica turca GEN Pharmaceuticals presentó resultados positivos de la Fase 1 de su fármaco innovador SUL-238. El estudio confirma que la molécula es segura, bien tolerada y tiene la capacidad crítica de penetrar el sistema nervioso central, lo que abre una nueva vía para el tratamiento del Alzheimer y el Parkinson.
Un enfoque innovador: Mitocondrias e “Hibernación”
El SUL-238 es una molécula pequeña derivada de investigaciones sobre la hibernación, diseñada específicamente para proteger las mitocondrias (las centrales energéticas de las células).
- Mecanismo: Favorece la bioenergética celular mediante la activación de complejos específicos (I/IV).
- Barrera Hematoencefálica: Los resultados demostraron una alta penetración en el líquido cefalorraquídeo (LCR), validando que el fármaco llega efectivamente al cerebro tras ser administrado por vía oral.
Detalles del Ensayo Clínico (Fase 1)
El estudio fue aleatorizado, de doble ciego y controlado con placebo, centrado en adultos sanos mayores de 40 años divididos en dos cohortes:
| Cohorte | Dosis Diaria Total | Esquema | Resultados PK (Día 14) |
| Cohorte 1 | 4000 mg | 2000 mg (2 veces al día) | Tmax: 1.50h / Vida media: 3.50h |
| Cohorte 2 | 4500 mg | 1500 mg (3 veces al día) | Tmax: 1.00h / Vida media: 3.74h |
Hallazgos de Seguridad:
- Sin eventos adversos graves: Todos los efectos secundarios reportados fueron de intensidad leve y comparables a los del grupo placebo.
- Estabilidad clínica: No se detectaron cambios significativos en exámenes neurológicos, electrocardiogramas (ECG) o parámetros de laboratorio.
Declaraciones de los expertos
Abidin Gülmüş, presidente de GEN, destacó que estos resultados representan un “avance clave para abordar la enfermedad de Alzheimer desde su base biológica”. Por su parte, el Dr. Nadir Ulu, vicepresidente de I+D, subrayó que el excelente perfil de seguridad y farmacocinética convierte al SUL-238 en un candidato sólido para las siguientes fases de desarrollo clínico.
Sobre SUL-238: Fue descubierto originalmente por la biotecnológica holandesa Sulfateq y desarrollado en colaboración con GEN. Su objetivo es satisfacer necesidades médicas no cubiertas en enfermedades neurodegenerativas, cardiovasculares y renales.
Próximos pasos
Tras el éxito en voluntarios sanos, se espera que el fármaco avance a la Fase 2, donde se evaluará su eficacia directamente en pacientes diagnosticados con Alzheimer para medir el impacto real en el deterioro cognitivo.
